Profiling the CFTR Variant Selectivity and Off-Target Interactions of VX-121
Deze studie maakt gebruik van deep mutational scanning en computationele methoden om aan te tonen dat de CFTR-corrector VX-121 de expressie van zeldzame CF-varianten over het algemeen effectiever verbetert dan VX-445, met name voor MSD1-mutaties, terwijl het ook een specifieke variant (Y1032C) met verminderde responsiviteit onthult en bevestigt dat VX-121 een belangrijke off-target interactie vermijdt die geassocieerd wordt met VX-445.